A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) passa a ofertar gratuitamente a terapia gênica com o medicamento Zolgensma para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O tratamento, que custa cerca de R$ 7 milhões na rede privada, será destinado a pacientes de até 6 meses de idade, sem ventilação mecânica invasiva superior a 16 horas por dia.
SUS é pioneiro na oferta da terapia genética no Brasil 🧬
Esta é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS e coloca o Brasil entre os poucos países com sistemas públicos que oferecem o Zolgensma. O medicamento substitui a função de um gene defeituoso ou ausente responsável pela produção de proteína essencial para neurônios motores.
Acordo com a indústria vincula pagamento à eficácia do tratamento 💉
O Ministério da Saúde firmou acordo com a indústria fabricante, condicionando o pagamento ao desempenho clínico da terapia. Um comitê acompanhará os resultados dos pacientes que receberem a dose única do medicamento.
Triagem será feita em centros de referência de 18 estados 🏥
As famílias devem procurar um dos 28 centros habilitados, distribuídos em 18 estados e no Distrito Federal, para iniciar a triagem segundo o protocolo clínico oficial.
Outros tratamentos seguem disponíveis pelo SUS 💊
Além do Zolgensma, o SUS continuará oferecendo nusinersena e risdiplam, usados no tratamento de AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos já foram emitidas.
